荷兰研究者Oosterom等报告，在美国国家肾母细胞瘤研究组（NWTS）3~5研究中，重症肝病（SH）的发病率低，许多患儿伴有严重的血小板减少症。对于大多数出现严重的化疗诱导的和/或放疗诱导的肝毒性的患者而言，谨慎地重新引入化疗似乎是可行的。（J Clin Oncol. 2023年6月21日在线版）

（包括窦道梗阻综合征）后，儿童肾脏肿瘤再次化疗的安全性尚不确定。为了描述NWTS 3~5研究中SH患者的发病率、严重程度、预后以及对后续治疗的影响，根据已建立的肝病分级标准和临床标准，该研究分析了NWTS 3~5研究中符合SH标准的患者的存档图表信息，包括人口统计学、肿瘤特征、放疗和化疗详情、SH相关的剂量调整情况和肿瘤学结局。14例患者接受了SH相关的候选多态性基因组学分析。

结果显示，初筛了8862例患者，其中71例（0.8%）符合研究入选标准。从开始治疗到发生SH的中位时间为51天（2~293天）。60%的患者接受过放疗，56%为右侧肿瘤。

在首次出现SH的患者中，1~4级血小板减少症（中位数为22 000/μL）发病率为70%。69例在SH治疗结束（EOT）前和SH治疗后的数据可用，65%的患儿在肝病治疗后延迟了化疗的应用（其中69%有减量），20%的患儿则没有延迟而继续使用化疗（其中57%有减量），15%的患儿完全停用了化疗（10例中有4例死于SH）。

总体而言，42%的患儿接受减量化疗后在EOT时达到了全剂量应用的效果。在继续治疗的患者中，SH后5年的无事件生存率为89%（95%CI 81%~98%），且是否延迟化疗或减量化疗均不影响该结局。未见SH相关的药物基因组学多态性。

（编译 付博雄）