澳大利亚莫纳什大学Wei等报告，化疗后首次缓解的老年急性髓系白血病(AML)患者，相对安慰剂维持治疗，CC-486与更长的总生存期(OS)和无复发生存期(RFS)相关，不良事件主要为胃肠道症状和中性粒细胞减少。(N Engl J Med. 2020; 383: 2526-2537. DOI: 10.1056/NEJMoa2004444)

尽管诱导化疗使许多老年AML患者缓解，但复发常见，导致总生存期很短。该项Ⅲ期随机双盲安慰剂对照试验入组强化化疗首次缓解的AML患者，给予阿扎胞苷口服制剂(CC-486，一种与注射用阿扎胞苷生物等效的去甲基化药物;300 mg qd，d1~14 q28)或安慰剂进行维持治疗。入组条件：患者≥55岁;完全缓解，合并或不合并完全的血细胞计数恢复;不适合造血干细胞移植。主要终点为OS。次要终点包括RFS和健康相关的生活质量。

结果显示，CC-486组和安慰剂组分别随机分配患者238例和234例，中位年龄为68岁(55~86岁)。CC-486组和安慰剂组中位OS分别为24.7个月和14.8个月(P<0.001)，中位RFS分别为10.2个月和4.8个月(P<0.001)。在根据基线特征定义的大多数亚组中，CC-486对OS和RFS均有益处。两组中最常见的不良事件为1~2级胃肠道事件。常见的3~4级不良事件为中性粒细胞减少(CC-486组为41%，安慰剂组为24%)和血小板减少症(22% vs. 21%)。在CC-486治疗期间，健康相关总体生活质量得以维持。

(编译 赵玉兰)