美国MD Anderson癌症中心James C Yao等报道，在胰腺型神经内分泌肿瘤(NET)患者中，帕唑帕尼(Pazopanib)治疗与肿瘤缓解有关，但该药不适用于类癌患者。目前急需随机对照Ⅲ期临床研究评价帕唑帕尼治疗晚期胰腺型NET的疗效。(Lancet Oncol. 2015年5月5日在线版)

目前晚期高分化NET的可选治疗方案仍十分有限。帕唑帕尼是一种具有生物有效性、小分子的口服多激酶靶点抑制剂，其可抑制血管内皮生成因子受体(VEGFR) 1、2、3。为了探索帕唑帕尼联合奥曲肽在治疗晚期NET中的作用，该研究采用单组、两阶段平行队列研究的设计方案，纳入转移性或局部晚期且分级为1～2级的类癌或胰腺型NET患者。患者口服帕唑帕尼800 mg qd及事先拟定剂量的奥曲肽。主要研究终点指标是客观缓解率，并由研究人员通过意向治疗分析法(ITT)进行评估。此研究已在网站注册，注册号为NCT00454363，并于2014年3月完成。

结果显示：在2007年4月12日至2009年6月2日，共纳入52例患者，其中包括32例胰腺型NET患者以及20例类癌患者。32例胰腺型NET患者 中有7例达到客观缓解(21.9%，95%CI 11.0%～38.8%)。第一阶段研究中，类癌患者未获得缓解，因此在纳入20例患者后终止纳入新患者。不良反应包括1例4级高甘油三脂血症和1例4级血栓形成，常见的3级不良反应事件为转氨酶升高和中性粒细胞减少，各有3例。在52例患者中，最常见的不良反应有疲劳(39例，75%)、恶心(33例，63%)、腹泻(33例，63%)及高血压(28例，54%)。

(编译 陈宝清 审校 卢铀)