美国南加州大学Norris综合癌症中心Daneshmand等报告，在成纤维细胞生长因子受体3/2改变（FGFR3/2alt）的、高危/标危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）中，口服厄达替尼（erdafitinib）非常有效，并具有可控的安全性。（Eur Urol. 2025年10月7日在线版）

高危或标危NMIBC具有高度的复发性和（或）疾病进展的可能。Ⅱ期随机研究THOR-2纳入携带FGFR3/2alt的、高危或标危的NMIBC患者。其中队列1仅纳入接受过卡介苗（BCG）治疗的、乳头状高危NMIBC患者，以2∶1的比例分配接受厄达替尼或膀胱内化疗。队列2（纳入原位癌联合或不联合乳头状癌患者）和队列3（纳入标危NMIBC患者）接受厄达替尼治疗。队列1的主要终点是无复发生存期（RFS）。队列2和队列3的探索性终点包括完全缓解（CR）率及缓解持续时间（DoR）。

最终分析结果显示，队列1共纳入73例患者，厄达替尼组和膀胱内化疗组患者的中位随访时间分别为18.5个月和16.6个月，中位RFS分别为未达到（95%CI 28.6个月~未达到）和11.6个月（95%CI 5.3个月~未达到；HR=0.28，95%CI 0.13~0.61，P=0.0007）。队列2纳入16例患者，8周和32周时的CR率分别为94%（95%CI 70%~100%）和81%（95%CI 54%~96%），中位DoR为23.3个月（95%CI 10.0个月~未达到；15例）。队列3纳入18例患者，CR率为89%（95%CI 65%~99%），中位DoR未达到（95%CI 13.4个月~未达到）。

在厄达替尼合并队列（83例）中，最常见的、治疗相关不良事件为高磷血症（76%）。该研究的局限性包括队列1的提前终止以及样本量较小，导致无法进行预先设定的假设检验。

（编译 邹鹏）