德国弗赖堡大学Schorb等报告，在经选择的老年原发性弥漫性大B细胞中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）患者中，虽然没有达到主要疗效终点，但短期诱导后大剂量化疗联合自体造血干细胞移植（HSCT）仍有效，可以作为对比试验的参照基准。（Lancet Haematol. 2024年1月29日在线版）

针对老年PCNSL患者，现有疗法提供了长达16个月的无进展生存期。为了研究老年PCNSL患者大剂量化疗联合自体HSCT强化治疗的应用，该项前瞻性、单臂、Ⅱ期研究（MARTA）在德国15家研究性医院入组≥65岁的、ECOG PS评分0~2分的、新发的PCNSL患者，给予2个周期的大剂量甲氨蝶呤（3.5 g/m2 d1 q21）、阿糖胞苷（2 g/m2 bid d2、3）、利妥昔单抗（375 mg/m2 d0、4）诱导治疗，继以大剂量化疗（利妥昔单抗375 mg/m2 d8，白消安3.2 mg/kg d-7、-6，噻替派5 mg/kg d-5、-4）联合自体HSCT。主要终点为12个月PFS率。

结果显示，2017年11月28日至2020年9月16日，54例患者开始诱导治疗，51例被纳入全分析集。患者中位年龄为71岁（IQR：68~75岁），27例（53%）为女性。

中位随访23.0个月（IQR：16.8~37.4个月），23例（45%）出现疾病进展、复发或死亡。12个月PFS率为58.8%（80%CI 48.9%~68.2%，95%CI 44.1%~70.9%）。

在诱导治疗期间，最常见的3~5级不良事件为血小板减少症和白细胞减少症（各52例，96%），在大剂量化疗联合自体HSCT期间为白细胞减少症（37例，100%）。治疗相关死亡有3例（6%），均为感染并发症所致。

（编译 杨阅馨）