德国汉堡大学医学中心Leypoldt等报告，在难以治疗的、高危新发的多发性骨髓瘤（HRNDMM）患者中，Isatuximab、卡非佐米、来那度胺和地塞米松（Isa-KRd）方案有效诱导了高比例且可持续的最小残留疾病（MRD）阴性率，且是否适宜移植者均有获益。（J Clin Oncol. 2023年9月27日在线版） 

GMMG-CONCEPT是一项研究者发起的、多中心Ⅱ期临床试验，强制性纳入了HRNDMM患者，给予Isa-KRd诱导/巩固方案和Isa-KR维持方案，旨在诱导MRD转阴。其中适宜移植者（TE）接受大剂量美法仑治疗。不宜移植者（TNE）在诱导治疗后额外接受2个周期的Isa-KRd。

高危的定义：ISS分期为Ⅱ/Ⅲ期；合并del17p、t（4；14）、t（14；16），或≥3个1q21拷贝的高危细胞遗传学改变（HRCA）。主要终点为MRD阴性率（<10-5，二代测序法）。次要终点为无进展生存期（PFS）。

结果显示，在125例HRNDMM患者中，期中分析时意向治疗人群中TE者有99例，TNE者有26例，这些数据可供主要终点分析，中位年龄分别为58岁和74岁。

del17p是最常见的HRCA（TE患者中为44.4%，TNE患者中为42.3%），约1/3可评估的TE/TNE患者携带≥2种HRCA。巩固治疗后，该研究达到了主要终点，TE患者和TNE患者的MRD阴性率分别为67.7%和54.2%。

在意向治疗分析的99例TE患者中，81例（81.8%）在任何时间点评估均为MRD阴性。62.6%的患者MRD阴性持续≥1年。TE患者和TNE患者的中位随访时间分别为44个月和33个月，两组均没有达到中位PFS。

（编译 王婧涵）