比利时国际药物开发研究所Squifflet等报告，虽然病理完全缓解(pCR)可能对患者的管理有用，但在人表皮生长因子受体2(HER2)阳性可手术乳腺癌的新辅助治疗试验中，pCR仍不可替代无事件生存期(EFS)或总生存期(OS)。(J Clin Oncol. 2023年3月28日在线版)

pCR对预后有重要意义，常被用作主要终点，但在HER2阳性的早期乳腺癌中，其作为EFS和OS替代终点的有效性仍存疑问。

研究者从新辅助抗HER2治疗的随机试验中获得了患者个体的pCR、EFS和OS数据，这些试验招募了至少100例患者，中位随访至少3年。使用比值比(OR：OR>1.00表示达到pCR有益)量化了pCR(定义为ypT0/Tis ypN0)与EFS和OS在患者水平上的相关性。研究者使用R2定量分析了pCR对EFS和OS在试验水平上的相关性(高于0.75被认为强相关)。

15项符合条件的试验中有11项的数据可供分析(3980例患者，中位随访62个月)。综合所有试验，研究者发现在患者水平上有强烈的相关性，EFS的OR为2.64(95%CI 2.20~3.07)，OS的OR为3.15(95%CI 2.38~3.91);然而，在试验水平上的相关性很弱，EFS的未校正R2为0.23(95%CI 0~0.66)，OS的未校正R2为0.02(95%CI 0~0.17)。根据不同的临床问题对试验进行分组，仅分析激素受体阴性疾病患者，以及使用更严格的pCR定义(ypT0 ypN0)时，该研究发现了定性的相似结果。 (编译 何晓敏)