上海交通大学医陆劲松教授等报告的一项Ⅱ期研究(NeoATP)的初步分析显示，对于HER2阳性的局部晚期乳腺癌患者，在新辅助治疗方案中，在曲妥珠单抗+化疗的基础上添加Pyrotinib是一种有效且安全的方案。该项随机对照临床试验验证了这一结果。(Clin Cancer Res. 2022年6月17日在线版 DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-22-0446)

尽管人表皮生长因子受体2(HER2)双重抑制治疗局部晚期HER2阳性乳腺癌的证据越来越多，但没有强有力的证据支持在新辅助治疗的曲妥珠单抗中加入Pyrotinib。NeoATP试验旨在评价Pyrotinib联合新辅助曲妥珠单抗和化疗的疗效和安全性。

该项Ⅱ期NeoATP试验包括组织学证实为Ⅲa~Ⅲc期和HER2阳性原发浸润性乳腺癌的女性患者。符合条件的患者接受Pyrotinib和曲妥珠单抗联合每周紫杉醇-顺铂新辅助化疗4个周期。主要终点为病理完全缓解(pCR;ypT0 ypN0)率。关键的次要终点包括局部区域pCR(ypT0/isypN0)率、生物标志物分析和安全性。

结果在53例入组患者中(中位年龄47岁;73.58%为Ⅲ期)，52例完成研究治疗和手术。37例患者(69.81%)获得pCR。激素受体阴性和阳性肿瘤患者的pCR率分别为85.71%和59.38%(P=0.041)，而相应的PIK3CA突变组和未突变组的pCR率分别为69.23%和70.00%(P=0.958)。最常见的3~4级不良事件为腹泻(45.28%)、白细胞减少(39.62%)和中性粒细胞减少(32.08%)。无死亡发生，无左心室射血分数<50%或从基线至术前降幅>10%的报道。 (编译 郝国宇)