美国费城儿童医院Leahy等报告，针对各细胞遗传学风险亚组的复发/难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)，靶向CD19的嵌合抗原受体CAR T细胞(CD19 CAR T)疗法均有效且有持久的缓解，其中高危患者疗效令人鼓舞。(Blood. 2021年12月6日在线版 DOI: 10.1182/blood.2021012727)

CAR T疗法可诱导复发/难治性B-ALL获得持久缓解，但有病例报告显示白血病细胞遗传学风险可影响结局。该研究入组2012年4月至2019年4月接受5种CD19 CAR T疗法临床试验或商业化Tisagenlecleucel治疗的儿童和青年患者，包括复发/难治性CD19+ ALL或淋巴细胞淋巴瘤。

白血病细胞遗传学：高危病变定义为携带KMT2A(MLL)重排、费城染色体阳性(Ph+)、Ph样、亚二倍体或TCF3/HLF;低危疾病为携带超二倍体或ETV6/RUNX1;标危疾病为携带iAMP21、IKZF1缺失或TCF3/PBX1。

结果显示，在231例1~29岁的患者中，74例(32%)为高危，28例(12%)为标危，43例(19%)为低危，86例(37%)为无风险分类信息可用。总体完全缓解率为94%，各层间无差别。无复发生存(RFS，P=0.8112)无差别，高危组的2年RFS率为63%(95%CI 52%~77%)。总生存(OS，P=0.5488)也无差别，高危组的2年OS率为70%(95%CI 60%~82%)。

KMT2A重排婴儿ALL患者(13例)的2年RFS率为67%(95%CI 45%~99%)，OS率为62%(95%CI 40%~95%);多变量分析表明没有增高的复发风险(HR=0.70，95%CI 0.21~2.90，P=0.7040)，但髓系转换相关的复发率更高，全因死亡风险增高3.6倍(95%CI 1.04~12.75，P=0.0434)。

(编译 张弛)