英国伦敦玛丽女王大学Powles等报告，在肌层浸润性膀胱癌患者中，循环肿瘤DNA（ctDNA）监测结果指导的、阿替利珠单抗辅助治疗相对安慰剂显著延长了无病生存期（DFS）和总生存期（OS）。（N Engl J Med. 2025;393:2395-2408.）

肌层浸润性膀胱癌患者术后的结局各异。基于ctDNA的分子残留病变检测，可能识别出膀胱切除术后复发风险较高的患者，这些患者可受益于辅助免疫治疗，从而区分出不必要承受治疗负担更低风险的患者。

在该项Ⅲ期双盲随机试验中，研究者们使用连续的ctDNA检查，以监测术后无影像学疾病证据的此类患者（监测时间最长为1年）。在监测期间检出ctDNA阳性的符合条件的患者，被随机分配接受阿替利珠单抗（q28）或安慰剂，治疗持续时间最长可达1年。主要终点为研究者评估的DFS。次要终点为OS。ctDNA持续阴性患者未接受阿替利珠单抗或安慰剂。

结果显示，共计761例患者被纳入研究，其中250例ctDNA阳性的符合条件患者接受了随机分配（阿替利珠单抗组167例，安慰剂组83例）。阿替利珠单抗组和安慰剂组患者的中位DFS分别为9.9个月和4.8个月（HR=0.64，95%CI 0.47~0.87，P=0.005），中位OS分别为32.8个月和21.1个月（HR=0.59，95%CI 0.39~0.90，P=0.01）；3~4级不良事件发生率分别为28%和22%，治疗相关的3~4级不良事件发生率分别为7%和4%，致命性不良事件发生率分别为3%和2%，治疗相关的致命性不良事件发生率分别为2%和0%。

在357例ctDNA持续阴性的患者中，监测期结束1年时的DFS率为95%，2年时的为88%。

（编译 黎国威）